La edición genética, ¿el futuro para curar enfermedades?

Desde su aparición en el año 2013 como herramienta de edición genética, la técnica CRISPR-Cas9 ha despertado muchas expectativas por su posible aplicación en humanos enfermos y sanos, pero a la vez se ha visto asociada a un debate ético. ¿Cuáles son sus aplicaciones? ¿Puede usarse ya para tratar alguna enfermedad? Y, ¿qué opina la sociedad sobre esta revolución biológica?

La edición genética, ¿el futuro para curar enfermedades?

El acrónimo CRISPR es el nombre de unas secuencias repetitivas presentes en el ADN de las bacterias, que funcionan como autovacunas. Contienen el material genético de los virus que han atacado a las bacterias en el pasado, por eso permiten reconocer si se repite la infección y defenderse ante ella cortando el ADN de los invasores.

Los científicos han aprendido a utilizar la herramienta CRISPR fuera de las bacterias para cortar y pegar trozos de material genético en cualquier célula. El poder de estas tijeras moleculares es inmenso. Por eso, fue considerado el mayor avance científico del año 2015. Justamente por ello, sus propias creadoras advierten que debemos controlar su uso.

 “CRISPR es una de las tecnologías más robustas que nunca se han descrito en biología”, comenta Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC y uno de los referentes sobre CRISPR en España. “Además, es sencilla y barata, y no se necesitan equipos especiales para aplicarla”. Las anteriores técnicas de edición genética eran mucho más laboriosas, impredecibles y costosas.

- ¿Cuáles son sus aplicaciones?

Puede aplicarse en casi cualquier situación en que se desee modificar la secuencia de ADN. Está siendo muy útil en investigación básica para generar modelos de enfermedades que antes apenas se podían estudiar, así como para estudiar nuevas dianas y fármacos.

También está permitiendo producir con mayor seguridad plantas transgénicas, lo que lleva a conflictos legales, ya que en realidad no se introduce ningún gen, sino que se modifica uno ya existente. En EE UU, donde no se someten a una regulación especial, ya se venden cultivos editados, como champiñones que se conservan durante más tiempo. La Unión Europea no se ha pronunciado al respecto. “Solamente Suecia ha determinado que los organismos editados con CRISPR no son organismos modificados genéticamente”, matiza Montoliu.

CRISPR permite llevar a cabo también proyectos de impulso genético en los que un gen modificado se hereda con una probabilidad casi del 100%, lo que modifica poblaciones enteras en apenas unas generaciones. Existen ideas de llevarlos a cabo para alterar los mosquitos transmisores de la malaria, ya sea infertilizándolos o haciendo que actúen contra el parásito.

Pero seguramente, la aplicación más esperada de CRISPR es en el campo de la medicina, ya que es la gran esperanza para hacer realidad la anhelada terapia génica.

- ¿Qué enfermedades se intentan tratar con CRISPR?

En principio, las investigaciones se dirigen al tratamiento de enfermedades causadas por alteraciones en un solo gen, aunque otras muchas podrían beneficiarse. Pero todavía no hay ninguna terapia terapia génica con CRISPR aprobada y conviene ser cautos con las expectativas generadas.

Las enfermedades en las que más se trabaja se manifiestan en sitios accesibles, como el ojo, la sangre y los músculos. Algunos de los ensayos clínicos que se esperan se dirigirán a dolencias graves como la amaurosis congénita de Leber (un tipo de ceguera), la anemia de Fanconi o la distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, los únicos que hay actualmente en marcha están teniendo lugar en China e incluyen pacientes con cáncer sin opciones de tratamiento. Se hace ex­­vivo, sacando las células, modificándolas y volviéndolas a inyectar.

- ¿Implica riesgos para la salud?

Sí. “El nivel de incertidumbre es todavía muy elevado”, advierte Montoliu. “Dado el nivel de incertidumbre, debemos aplicar lo que se suele decir en los comités de ética: ir caso a caso y paso a paso”, añade. Es decir, valorar individualmente el riesgo-beneficio de una técnica aún muy incipiente.

“Existen dos problemas. Uno es el de los efectos off-target, cortes que se producen en zonas del ADN no deseadas. Este lo podemos controlar. Pero existen también efectos on-target, alteraciones en el mismo lugar que queremos editar, y que pueden dar lugar a mutaciones peligrosas, incluso más perjudiciales que las que pretendemos eliminar. Todavía no sabemos controlar bien los mecanismos de reparación de la célula”.

Otro problema es hacer llegar los componentes de la técnica hasta las células. Actualmente lo más usado son un tipo de virus muy poco peligrosos que los transportan e introducen sin insertarse en el ADN. Pero hay numerosas investigaciones para hacerlo mediante nanotecnología, “que podría ser más eficaz y específica”, apunta Montoliu. De momento, la eficacia es limitada.

- ¿Podría usarse en embriones?

De la misma forma que CRISPR puede modificar células adultas, lo puede hacer con los gametos o con las células embrionarias. De esta forma se podría corregir una alteración genética y su enfermedad en todas las células futuras del individuo y sus descendientes, aunque sería más difícil hacerlo con otros trastornos, como el síndrome de Down, que afecta a un cromosoma entero. “Se ha hecho en cuatro ocasiones en China y una en EE UU”, comenta Montoliu. Pero en algunos de esos experimentos aparecieron bastantes errores, y los resultados de este último están en revisión.

- ¿Puede evitar enfermedades o aumentar capacidades?

No es descartable. Existen variantes de un gen —el llamado apoE— que se relacionan con distintas probabilidades de desarrollar la enfermedad de Alzhéimer. Pero la variante más protectora parece incrementar, en contrapartida, el riesgo cardiovascular. Mucho más complicado y lejano aún sería aumentar capacidades como la inteligencia. Apenas se conoce su genética, más allá de que depende de un conglomerado e interacción de numerosos genes. En cualquier caso, según Montoliu, “está lejos de poder justificarse en ambos casos. Conduciría a problemas de eugenesia, asuntos que se sabe cómo pueden comenzar, pero no cómo terminan”.

Pensar en estos términos podría dar al traste con los beneficios reales de la técnica. “Hoy mismo existen millones de personas con enfermedades raras que están expulsadas de los sistemas de salud. Es éticamente irresponsable pensar en embriones, en personas que no existen, antes que en ellas”, explica el investigador.

- ¿Quiénes serán los primeros beneficiados?

Montoliu tiene claro que las primeras aplicaciones de CRISPR tendrán lugar en adultos y considera “un error tratar de modificar embriones, porque no hay ninguna necesidad ni médica ni biológica para hacerlo. No está justificado ni ética ni técnicamente”. La inmensa mayoría de los errores que pueden corregirse se evitan seleccionando los embriones sanos mediante diagnóstico preimplantacional.

- ¿Es legal la modificación genética de embriones?

Actualmente, ningún país tiene previsto permitir el nacimiento de niños modificados genéticamente. Sin embargo, existen discrepancias sobre su uso en investigación. El Convenio de Oviedo firmado en 1997 lo prohibía, pero “países como China, Japón, el Reino Unido y EE UU no lo firmaron”, detalla Montoliu. En España no está permitido. El investigador reconoce que es difícil poner puertas al campo, pero avisa de que “hacen falta unas normas que debemos darnos entre todos”. Para ello, deberían intensificarse reuniones de comités éticos internacionales donde “no solo hay científicos, también personas de muchos otros ámbitos de la sociedad”.

- ¿Están justificadas las esperanzas sobre CRISPR?

“Sí”, asegura Montoliu. “No voy a decir que pueda usarse de aquí a cinco años, pero la investigación avanza muy rápidamente”. Aun así, alerta de los riesgos: “Todavía no tenemos el control necesario sobre ella para utilizarla en la clínica, necesitamos que sea suficientemente eficaz y segura. Si nos precipitamos y surgen problemas, puede aparecer un rechazo en la sociedad que nos impida desarrollarla”.

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Tres de cada cuatro personas aprobarían la edición genética en adultos para curar enfermedades

¿Qué opina la sociedad sobre CRISPR? Un equipo de investigación ha analizado las opiniones de los ciudadanos de diez países, entre ellos, España. El estudio revela que una amplia mayoría está a favor de editar genes para tratar dolencias; pero existen reticencias al uso de esta tecnología para mejorar las capacidades del individuo.

La mayor parte de la sociedad apoyaría el uso de la edición genética para tratar enfermedades. Sin embargo, su uso para mejorar las capacidades cognitivas, como la memoria o la capacidad de aprendizaje, presenta más reticencias, especialmente en fase prenatal. Estos son los resultados de un nuevo estudio internacional que analiza la percepción de la población de varios países sobre la edición genética en humanos.

Desde su aparición en el año 2013 como herramienta de edición genética, la técnica CRISPR-Cas9 ha despertado muchas expectativas por su posible aplicación en humanos enfermos y sanos, pero a la vez se ha visto asociada a un debate ético. Las posibilidades que abre esta tecnología son tan diversas y su avance tan acelerado, que es necesario estudiar el problema en profundidad y, sobre todo, tener en cuenta también la voz de la sociedad.

El trabajo ha sido realizado por un equipo internacional de investigadores, con participación del Centro de Estudios de Ciencia, Comunicación y Sociedad (CCS) de la Universidad Pompeu Fabra (UPF); y forma parte del proyecto Neuroenhancement and Responsible Research and Innovation (NeRRI),

“Con este estudio exploramos cuál es la opinión pública sobre el uso de la edición genética en personas”, comenta Gema Revuelta, directora del CCS y coautora de la investigación.

El trabajo, liderado por George Gaskell, director del Instituto de Metodología de la Escuela de Economía de Londres (Reino Unido), se basa en una encuesta en línea que planteaba dos posibles usos: para curar enfermedades (edición genética terapéutica) o para mejorar capacidades cognitivas como la memoria o la rapidez de aprendizaje (neuromejora). Además, se planteaban dos momentos de aplicación: en personas adultas o antes de nacer.

¿Qué dice la gente?

Se analizaron más de 11.700 encuestas procedentes de diez países: Alemania, Austria, Dinamarca, España, Estados Unidos, Hungría, Islandia, Italia, Países Bajos, Portugal y Reino Unido, con unas 1.000 personas por país. Ante cada situación hipotética, la encuesta formulaba dos preguntas: “¿Cree usted que la persona del caso ha tomado una decisión moralmente aceptable?” y “En su lugar, ¿habría tomado usted la misma decisión?”.

Los participantes aceptaron más la edición genética terapéutica que la destinada a la neuromejora; y el uso en adultos mejor que en fase prenatal. Los resultados eran similares en todos los países, aunque las respuestas en España, Estados Unidos y Reino Unido fueron ligeramente más favorables.

En una tercera pregunta, se les pedía que comentaran los motivos de sus respuestas anteriores de manera abierta. El 75% de las opiniones sobre la terapia en adultos fueron positivas, con comentarios sobre las mejoras en la calidad de vida y el hecho de que los beneficios podrían superar a los riesgos. Para la terapia prenatal, el apoyo a la edición de genes también fue mayoritario, aunque disminuyó al 60%.

"No hay necesidad"

Las opiniones respecto a la edición genética para la neuromejora de los adultos tan solo dieron lugar a un 26% de comentarios positivos. Los participantes mencionaron que “no hay necesidad” y “podría haber consecuencias desconocidas”. La neuromejora prenatal, por último, recibió tan solo un 11% de comentarios positivos.

“Las diferencias en la evaluación moral de la terapia frente a la de la mejora del individuo resaltan el hecho de que es el uso, en lugar de la tecnología en sí, el que conduce el juicio moral de las personas”, comentan los autores. “Sin embargo, los expertos científicos suelen centrar el debate en la propia tecnología, más que en su uso, lo que puede dar lugar a una regulación inconsistente, a la zaga del progreso científico”.

Centrarse en los usos también presenta desafíos: si los países establecen diferentes regulaciones sobre los usos y destinatarios de la edición de genes, algunas personas pueden optar por el turismo médico.

¿Debería la política priorizar los intereses nacionales o ser transnacional? En cualquier caso, concluye Revuelta, “esta encuesta es un primer esfuerzo para comprender que debe escucharse la opinión de la sociedad en la toma de decisiones sobre el futuro de las tecnologías”.

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